今年是丁列明委員參加全國兩會的第十一年。作為貝達藥業(yè)董事長、國內自主創(chuàng)新藥研發(fā)的帶頭人，丁列明每年參加全國兩會時，都會提交多個有關醫(yī)藥、醫(yī)療和醫(yī)保等領域的行業(yè)建議，其中多項建議都得到了國家相關部委的正式答復。

(相關資料圖)

丁列明連任第十二屆、第十三屆全國人大代表，今年第一次以全國政協委員的身份參加全國兩會。3月4日下午，全國政協十四屆一次會議在北京人民大會堂隆重開幕。開幕會結束后，丁列明深有感觸地表示，聽取了政協常委會工作報告和提案工作情況報告后，對人民政協工作有了更加全面的了解和更加深刻的認識，對把握政治方向、領會協商要義、提升履職實效具有指導性意義。

今年，丁列明繼續(xù)深入走訪，精細打磨后，提交了三份有關醫(yī)藥醫(yī)療的建議，包括“加強精準醫(yī)學時代個體化定制藥物研發(fā)和技術審評”“提升核心競爭力促進我國生物醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展”“加快推進國家醫(yī)學中心建設項目審批進度”等。

“定制藥”已不遙遠，建議制訂定制藥物研發(fā)和技術審評機制

“加強精準醫(yī)學時代個體化定制藥物研發(fā)和技術審評”是丁列明今年帶來的重點建議。

他提出這一建議的背景是即將到來的 “定制藥”時代。

現代醫(yī)學發(fā)現，許多難治性常見病，如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等，存在發(fā)病機理和治療上的個體化特征。治療這類疾病，需按照對應的篩選標準細分患病人群，治療的藥物或方法也因人而異。使用同一個藥物的個體數量變少，甚至變成“一人一藥”，即“定制藥”。

丁列明舉例，腫瘤基因突變隨機發(fā)生，不同患者的突變都各不相同，由此產生的腫瘤新生抗原各不相同?？梢酝ㄟ^基因測序等方法分析得到由突變產生的新生抗原，并定制疫苗進行治療?！搬槍δ[瘤新生抗原設計的疫苗，必須要個體化定制?！彼f。

一些國家已經走在前面。

丁列明向《中國經濟周刊》記者介紹，全球頂級學術期刊已發(fā)表了一系列臨床研究結果，證明個體化疫苗用于治療一系列不同癌種具有安全性和有效性，激發(fā)了全球研究熱潮。美國FDA和歐盟EMA快速響應，到目前為止累計批準了24項個體化腫瘤疫苗新藥研究申請，讓歐美研究者領先獲得了很多臨床數據。

為此，丁列明建議國家審評部門跟進這類新技術發(fā)展，成立專門機構，跟蹤新藥研發(fā)方向，并積極應對因此給新藥研發(fā)和審評原則帶來的新挑戰(zhàn)。

他認為，國家審評部門應隨時跟進新技術發(fā)展，及時研討，制訂技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發(fā)展。

“現行工業(yè)化批量藥物生產的技術審評體系，并不適用于個體化定制藥物?！倍×忻鹘ㄗh，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心及時研討新出現的技術，加強與學術界及藥企溝通交流，對個體化定制藥物所使用的固定工藝流程以及相應的質量控制標準，進行科學性和嚴謹性評估。

“在技術指導原則正式出臺前，可請這一領域的專家一起研討和把關，在保證受試病人安全的前提下，批準開展小規(guī)模臨床試驗，使中國的精準醫(yī)學發(fā)展緊跟國際前沿?！倍×忻鲗Α吨袊洕芸酚浾哒f，“藥物研發(fā)有時就是和疾病賽跑，技術審評應和研發(fā)企業(yè)共同發(fā)力，讓患者來得及用上新藥物。”

他還建議，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提高新技術藥物評審的優(yōu)先級，成立先進治療技術部，專門進行新技術藥物，尤其是個體化定制藥物的評審。

“在精準醫(yī)學領域，歐美研究者已經領先許多，只要我們奮起直追，前景很光明?！倍×忻餍判臐M滿。

建議在創(chuàng)新藥定價上，允許企業(yè)5年內自主定價

要縮短我國生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展與全球第一梯隊的差距，丁列明認為，必須不斷提升核心競爭力，促進高質量發(fā)展，加快實現生物醫(yī)藥高水平科技自立自強。

他介紹，一個新藥從研發(fā)到上市，平均要花費10年時間、10億美元，即使進入臨床研究后，成功率也只有1/10.國際上允許創(chuàng)新藥上市后自主定價，在一段時間內保持較高利潤，讓藥企收回投資稍有盈利，是推動新藥創(chuàng)新行業(yè)可持續(xù)發(fā)展的有力保障。

實踐證明，只有加強創(chuàng)新藥自主研發(fā)，擁有自己的核心產品，才能讓國家在醫(yī)保談判中占據主動，把定價權和醫(yī)療衛(wèi)生戰(zhàn)略安全掌握在自己手里。

丁列明向《中國經濟周刊》記者回憶，2016年國家藥品價格首次談判中，中國首個小分子靶向抗癌藥率先主動大幅降價，才迫使跨國藥企同類競品跟進，讓適用患者都用上了靶向藥。

因此，他建議，多舉措提升核心競爭力，促進我國生物醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展。

首先，在創(chuàng)新藥定價上，允許企業(yè)在一定時間內比如5年內自主定價。在醫(yī)保談判與支付上，突出臨床價值導向，制定合理報銷價格，提高報銷標準。對已納入國家醫(yī)保的創(chuàng)新藥，適當延長談判周期，把新增適應癥自動納入報銷范圍，穩(wěn)定市場預期，推動患者受益。在使用上，對獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項支持的國產創(chuàng)新藥，優(yōu)先采購應用，暢通進院通道，不列入“藥占比”考核，促進創(chuàng)新藥的價值實現。

其次，要加強金融投資支持。他建議在股票發(fā)行實行全面注冊制的大背景下，采取對優(yōu)質生物醫(yī)藥企業(yè)實行首次發(fā)行上市、再融資“即報即審，審過即發(fā)”等措施，使生物醫(yī)藥企業(yè)可利用資本市場解決發(fā)展所需資金問題。

截至今年3月5日，重點支持生物醫(yī)藥等六大行業(yè)的科創(chuàng)板中，生物醫(yī)藥行業(yè)上市公司達106家，占比達21%。

最后，要打造更好的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才環(huán)境。如降低個人所得稅稅負，提升經濟待遇，為高端人才提供高品質的科研和居住環(huán)境等。

標簽：